Transplantation von Stammzellen bei Wiskott-Aldrich-Syndrom

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Aus der Hanyang Universitätsklinik in Seoul ist eine weitere erfolgreiche Anwendung von aus Nabelschnurblut gewonnenen Stammzellen zu berichten. Dem Team um den koreanischen Forscher Young-Ho Lee ist es gelungen, zwei jungen Patienten, bei denen kurz nach der Geburt das Wiskott-Aldrich Syndrom diagnostiziert wurde, erfolgreich mit der Stammzelltherapie zu behandeln. Beide Patienten erhielten im Alter von einem Jahr eine Nabelschnurblut-Transplantation mit Stammzellen eines Spenders, mit dem sie nicht verwandt waren. Durch die sehr gute Verträglichkeit von Nabelschnurblut kam es trotz dessen, dass eines beziehungsweise zwei der sechs HLA-Gewebemerkmale nicht übereinstimmten, zu keinerlei Abstoßungsreaktionen. Durch diese Transplantationen konnten zum ersten Mal nicht nur die Symptome des Wiskott-Aldrich-Syndroms behoben werden, sondern auch nachgewiesen werden, dass durch den Eingriff das fehlerhafte Gen korrigiert wurde.

Bei dem Wiskott-Aldrich-Syndrom handelt es sich um eine X-chromosomal rezessiv vererbte Erkrankung. Verursacht wird die Krankheit durch eine Mutation im so genannten Wiskott-Aldrich-Syndrom-Gen. In der Folge führt dies zu einer Beeinträchtigung der zellulären Signalübertragung. So ist beispielsweise die Aktinbildung eingeschränkt, wodurch die Thrombozytenbildung vermindert, also ein Mangel an Blutplättchen hervorgerufen, wird. Bei Menschen, die am Wiskott-Aldrich-Syndrom leiden, ist unter anderem das Immunsystem und die Blutgerinnung gestört. Fast ausschließlich sind von dieser äußerst seltenen Erkrankung männliche Patienten betroffen, die lediglich eine Lebenserwartung von maximal zehn Jahren haben.

Therapiert werden kann das Wiskott-Aldrich-Syndrom auf zwei Arten. Mithilfe der symptomatischen Therapie werden die Patienten, sobald die ersten Anzeichen einer Infektion erkannt worden sind, mittels Antibiotika behandelt. Auf diese Weise können die fehlenden Immunglobuline ersetzt werden. Im Falle schwerer Blutungen werden zudem Thrombozytenkonzentrate verabreicht. Letztlich werden hier aber nur die Symptome behandelt. Bei der kausalen Therapie wird durch Stammzelltransplantation erreicht, dass das Immunsystem wieder funktionsfähig hergestellt wird, so wie dies nun bei den beiden Patienten aus Korea gelungen ist.